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上海药物研究所 [9]
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OAI收割 [9]
内容类型
期刊论文 [9]
发表日期
2025 [9]
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共9条,第1-9条
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CRISPR-hfCas12Max Genome Editing Therapy Demonstrates Preclinical Efficacy and Early Clinical Benefit in Duchenne Muscular Dystrophy
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 3
作者:
Luk, Alvin
;
Lin, Jiajia
;
Jin, Ming
;
Li, Zhifang
;
Li, Tong
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CRISPR-hfCas12Max-Mediated Therapy HG303 Improves Neuromuscular Function and Survival in Amyotrophic Lateral Sclerosis Models
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 4
作者:
Yang, Dong
;
Guo, Aiguo
;
Li, Tong
;
Cradick, T. J.
;
Luk, Alvin
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  |  
CRISPR-Cas13 Gene Editing Therapy Targeting VEGFA Demonstrated Early Efficacy in Neovascular Age-Related Macular Degeneration
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 2
作者:
Xing, Dongjun
;
Liu, Boshi
;
Liu, Weiwei
;
Zhang, Shuaishuai
;
Jiang, Yuhan
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  |  
AI-Assisted Development of Compact Base Editors for Enhanced Efficiency and Specificity with Broad Targeting Range
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 2
作者:
Kong, Xiangfeng
;
Xue, Yanbing
;
Li, Guoling
;
Li, Jinhui
;
Chen, Yihong
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HG204 CRISPR-Cas13 RNA-Editing Therapy for
MECP2
Duplication Syndrome: Preclinical Success to First-in-Human Study
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 3
作者:
Yang, Dong
;
Yuan, Yiqun
;
Zhang, Xin
;
Luk, Alvin
;
Yang, Hui
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  |  
CRISPR-hfCas13Y RNA-targeting Therapy Restores Cognitive Function by Reducing
BACE1
or
MAPT
in Alzheimer's Disease Model
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 3
作者:
Yao, Yinan
;
Ma, Hanbo
;
Liu, Yuanhua
;
Li, Tong
;
Zhang, Xin
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  |  
hfCas12Max: Engineered CRISPR Nuclease for Safer and Effective CGT
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 2
作者:
Molnar, Michael
;
Zhang, Hainan
;
Yang, Hui
;
Holden, Kevin
;
Luk, Alvin
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CRISPR-hfCas12Max-Mediated DNA Editing Restores Motor Function in Spinocerebellar Ataxia Type 3
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 2
作者:
Yang, Dong
;
Huang, Zhuoying
;
Luk, Alvin
;
Shi, Linyu
;
Yang, Hui
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  |  
MM201-Mediated Gene Activation Therapy Enhances Utrophin Expression and Improves Muscle Function in Duchenne Muscular Dystrophy
期刊论文
OAI收割
MOLECULAR THERAPY, 2025, 卷号: 33, 期号: 4, 页码: 3
作者:
Li, Guoling
;
Lin, Jiajia
;
Li, Tong
;
Zhang, Hainan
;
Yuan, Yiqun
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